W stosunku do wielu chorób upośledzających i śmiertelnych istnieją dowody przedkliniczne i kliniczne wskazujące na potencjał leczniczy terapii genowej. Niestety ograniczenia obecnych technologii transferu genów nie pozwoliły na udane próby, a nawet doprowadziły do poważnych, niekorzystnych skutków ubocznych w czasie ich przeprowadzania.